今年12月初，发生了一件对于甲状腺癌患者来说奔走相告的大好事——“明星药”普雷西替尼，也就是大家熟知的BLU-，正式获批了甲状腺癌的适应症。
作为第二款获批用于甲状腺癌的RET抑制剂，BLU-同样有着无可替代的出彩之处。
缓解率最高%，经治患者缓解率69%
年12月2日，FDA宣布已经加速批准普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，BLU-）的扩展适应症，用于治疗RET突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌成年及12岁以上儿童患者，和RET融合突变阳性、需要进行全身治疗联合放射性碘治疗的难治性晚期或转移性甲状腺癌患者。
该批准基于Ⅰ/Ⅱ期ARROW试验的结果，研究中纳入了例患者，包括既往接受过卡博替尼或凡德他尼中任何一种或两种药物治疗的患者（55例），以及初治的患者（88例）。
在经治患者中，普雷西替尼治疗的整体缓解率为69%，其中76%的患者缓解持续超过6个月；在初治患者中，整体缓解率为73%，其中61%的患者缓解持续超过6个月。
而在放射性碘难治的患者亚组研究结果中，曾接受过全身治疗的患者整体缓解率79%，其中87%的患者缓解持续超过6个月；在仅接受过放射性碘治疗的患者中，整体缓解率%，其中75%的患者缓解持续超过6个月。
甲状腺癌患者的希望之星
RET突变是一种泛癌种的致病因素，可能导致多类癌症，其中包括比较重要的适应症非小细胞肺癌（检出率约1%~2%）以及甲状腺癌（检出率约20%）。
临床上曾经使用卡博替尼或凡德他尼等药物治疗RET阳性的患者，但由于这两类药物并非专门靶向RET这一靶标的抑制剂，因此疗效并不能令人满意，缓解率通常在30%左右，中位无进展生存期约2.3个月，中位总生存期也只有6.8个月。同时，由于脱靶效应，这两类药物会产生比较严重的毒性。
因此，普雷西替尼（LOXO-）和塞尔帕替尼（BLU-）这两款药物的诞生，成为了RET突变的各类患者的希望所在。首先获批的LOXO-，治疗经治甲状腺髓样癌患者整体缓解率56%，治疗初治患者整体缓解率59%。而今年获批的BLU-又展现出了更加出色的疗效，成为了甲状腺癌患者的另一颗“希望之星”。
不久前，LOXO-和BLU-分别在国内开启了临床研究并进行了招募。但很快，因为报名患者数量较多，这一阶段的招募已经结束，却仍有大量没能“抓住机会”的患者，未能参与到临床试验当中。
见过这些“特效药”靶向药物的疗效，再让患者选择效果远远不够好的化疗或多靶点抑制剂治疗，绝对是一件让人痛心的事情。好在，下一阶段的临床试验再次开启，国内患者又有机会接受“特效药”的治疗了！
BLU-，开启国内患者长生之门
目前，BLU-治疗甲状腺癌患者的临床试验再次开始招募，大家可以联系全球肿瘤医生网医学部（--）咨询详细招募标准；符合标准的患者，可以将基因检测报告、诊断报告的电子版或清晰照片发送至新药招募中心邮箱（doctor.huang
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